Kelompok Dr. Jerry Mendell itu dari Anak Nationwide Research Institute, USA baru-baru ini menerbitkan hasil studi klinis untuk Becker distrofi otot. Studi ini menunjukkan bahwa suntikan virus dimodifikasi membawa gen follistatin ke otot kaki orang dengan distrofi otot Becker tidak hanya aman, tetapi juga meningkatkan kekuatan otot.
Hasil studi klinis yang mendorong dan memberikan bukti awal bahwa peningkatan kadar follistatin di otot kaki individu dengan Becker distrofi otot dapat meningkatkan kemampuan mereka untuk berjalan jarak yang lebih jauh. Studi klinis yang lebih luas diperlukan untuk mengkonfirmasi hasil awal dan juga menguji apakah kemampuan berjalan dipertahankan sampai nanti dalam hidup.
Uji klinis mengikuti tes menggembirakan pada hewan menunjukkan bahwa pengiriman gen follistatin, melalui virus berbahaya yang disebut virus adeno-associated, adalah kekuatan otot yang aman dan ditingkatkan. Ini juga dapat dicapai dalam model tikus untuk Duchenne distrofi otot mana distrofin hilang.
Gen follistatin membawa informasi untuk protein yang diproduksi di sejumlah jaringan yang berbeda dalam tubuh manusia. Dalam otot diketahui menghambat protein yang disebut myostatin, yang bertanggung jawab untuk mengurangi massa otot dan kekuatan. Peningkatan kadar follistatin karena itu menyebabkan penurunan aktivitas myostatin, yang menghasilkan massa otot meningkat dan kekuatan.
Kekuatan quadriceps (otot kaki) merupakan salah satu faktor yang berdampak pada kemampuan individu dengan distrofi otot Becker berjalan. Alasan dari studi klinis untuk menguji apakah pengiriman gen follistatin otot ini kaki tertentu dapat memperkuat dan meningkatkan kemampuan individu untuk berjalan.
Enam peserta dengan Becker distrofi otot yang terdaftar pada uji klinis. Mereka harus dapat menyelesaikan berjalan uji enam menit (6 MWT), yang menilai jarak orang dapat berjalan dalam enam menit. Tiga peserta menerima dosis rendah virus, sedangkan tiga lainnya menerima dosis tinggi.
Setelah satu tahun, dua orang yang menerima dosis rendah menunjukkan peningkatan kemampuan mereka berjalan. Mereka bisa berjalan 58m dan 125m lebih lanjut dalam 6 MWT, masing-masing. Individu ketiga tidak menunjukkan peningkatan kemampuannya berjalan. Hal yang sama juga diamati pada kelompok yang menerima dosis tinggi: dua individu menunjukkan peningkatan dari 108m dan 29m di 6MWT masing-masing, sementara yang ketiga tidak menunjukkan perbaikan dalam berjalan nya.
Para peneliti menggunakan magnetic resonance imaging (MRI) dan mengambil biopsi otot untuk memvisualisasikan struktur otot. Hal ini menunjukkan bahwa sel-sel otot meningkat dalam ukuran tetapi juga menunjukkan bahwa fibrosis lebih kuat pada mereka yang di dalamnya kemampuan berjalan tidak membaik. Oleh karena itu mereka menyimpulkan bahwa sejumlah besar fibrosis dapat mencegah otot dari semakin kuat.
Yang paling penting, studi klinis menunjukkan bahwa suntikan virus adeno-associated dimodifikasi aman dan tidak ada komplikasi yang diamati.
Para peneliti juga akan menguji apakah pendekatan yang sama bisa bekerja pada orang dengan kondisi-buang otot lain dan mereka sudah mulai studi klinis termasuk individu dengan sporadis myositis tubuh inklusi. Mereka juga merencanakan studi pada individu dengan Duchenne distrofi otot di mana mereka akan menyuntikkan virus ke berbagai otot.
Kedua studi akan berlangsung di Amerika Serikat dan akan mencakup hanya sejumlah kecil peserta yang akan diundang oleh para peneliti.
Jika Anda memiliki pertanyaan lebih lanjut tentang studi ini, silakan hubungi Tim Peneliti melalui email di research@muscular-dystrophy.org atau hubungi 0207 803 4803.
Sumber : http://www.muscular-dystrophy.org/research/news/8063_follistatin_improves_walking_ability
Hasil studi klinis yang mendorong dan memberikan bukti awal bahwa peningkatan kadar follistatin di otot kaki individu dengan Becker distrofi otot dapat meningkatkan kemampuan mereka untuk berjalan jarak yang lebih jauh. Studi klinis yang lebih luas diperlukan untuk mengkonfirmasi hasil awal dan juga menguji apakah kemampuan berjalan dipertahankan sampai nanti dalam hidup.
Uji klinis mengikuti tes menggembirakan pada hewan menunjukkan bahwa pengiriman gen follistatin, melalui virus berbahaya yang disebut virus adeno-associated, adalah kekuatan otot yang aman dan ditingkatkan. Ini juga dapat dicapai dalam model tikus untuk Duchenne distrofi otot mana distrofin hilang.
Gen follistatin membawa informasi untuk protein yang diproduksi di sejumlah jaringan yang berbeda dalam tubuh manusia. Dalam otot diketahui menghambat protein yang disebut myostatin, yang bertanggung jawab untuk mengurangi massa otot dan kekuatan. Peningkatan kadar follistatin karena itu menyebabkan penurunan aktivitas myostatin, yang menghasilkan massa otot meningkat dan kekuatan.
Kekuatan quadriceps (otot kaki) merupakan salah satu faktor yang berdampak pada kemampuan individu dengan distrofi otot Becker berjalan. Alasan dari studi klinis untuk menguji apakah pengiriman gen follistatin otot ini kaki tertentu dapat memperkuat dan meningkatkan kemampuan individu untuk berjalan.
Enam peserta dengan Becker distrofi otot yang terdaftar pada uji klinis. Mereka harus dapat menyelesaikan berjalan uji enam menit (6 MWT), yang menilai jarak orang dapat berjalan dalam enam menit. Tiga peserta menerima dosis rendah virus, sedangkan tiga lainnya menerima dosis tinggi.
Setelah satu tahun, dua orang yang menerima dosis rendah menunjukkan peningkatan kemampuan mereka berjalan. Mereka bisa berjalan 58m dan 125m lebih lanjut dalam 6 MWT, masing-masing. Individu ketiga tidak menunjukkan peningkatan kemampuannya berjalan. Hal yang sama juga diamati pada kelompok yang menerima dosis tinggi: dua individu menunjukkan peningkatan dari 108m dan 29m di 6MWT masing-masing, sementara yang ketiga tidak menunjukkan perbaikan dalam berjalan nya.
Para peneliti menggunakan magnetic resonance imaging (MRI) dan mengambil biopsi otot untuk memvisualisasikan struktur otot. Hal ini menunjukkan bahwa sel-sel otot meningkat dalam ukuran tetapi juga menunjukkan bahwa fibrosis lebih kuat pada mereka yang di dalamnya kemampuan berjalan tidak membaik. Oleh karena itu mereka menyimpulkan bahwa sejumlah besar fibrosis dapat mencegah otot dari semakin kuat.
Yang paling penting, studi klinis menunjukkan bahwa suntikan virus adeno-associated dimodifikasi aman dan tidak ada komplikasi yang diamati.
Para peneliti juga akan menguji apakah pendekatan yang sama bisa bekerja pada orang dengan kondisi-buang otot lain dan mereka sudah mulai studi klinis termasuk individu dengan sporadis myositis tubuh inklusi. Mereka juga merencanakan studi pada individu dengan Duchenne distrofi otot di mana mereka akan menyuntikkan virus ke berbagai otot.
Kedua studi akan berlangsung di Amerika Serikat dan akan mencakup hanya sejumlah kecil peserta yang akan diundang oleh para peneliti.
Jika Anda memiliki pertanyaan lebih lanjut tentang studi ini, silakan hubungi Tim Peneliti melalui email di research@muscular-dystrophy.org atau hubungi 0207 803 4803.
Sumber : http://www.muscular-dystrophy.org/research/news/8063_follistatin_improves_walking_ability
