Milo Biotechnology’s Follistatin Gene Therapy Meningkatkan Fungsi pada Pasien Becker Muscular Dystrophy

20 Oktober 2014
Milo Biotechnology Press Rilis

Data yang diterbitkan dalam jurnal Molecular Therapy menunjukkan bukti klinis awal prinsip terapi gen untuk meningkatkan kekuatan otot dan fungsi dalam Becker pasien distrofi otot. penelitian berjudul "A Tahap I / IIa Follistatin Gene Therapy Percobaan untuk Becker Muscular Dystrophy" menggambarkan hasil percobaan untuk menilai keamanan dan kemanjuran dalam enam pasien dengan distrofi otot Becker.

Semua enam dari pasien mengikuti sedikitnya enam bulan dan tiga pasien mengikuti selama satu tahun tanpa efek samping yang dilaporkan. Rata-rata, pasien menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam berjalan selama enam menit dan dalam tes memanjat tangga. Selain itu, histologi otot biopsi menunjukkan penurunan fibrosis otot dan nukleasi pusat, dan meningkatkan regenerasi serat otot. Sel-sel satelit otot tidak berkurang.

Jerry Mendell, MD, Profesor di Rumah Sakit Nationwide Children dan penulis utama naskah menyatakan, "Ini adalah uji coba pertama terapi gen klinis menunjukkan perbaikan fungsional dalam bentuk apapun distrofi otot, dan kemajuan besar bagi mereka yang menderita penyakit otot . "Brian Kaspar, Ph.D., Associate Professor di Nationwide Children 's Hospital, penulis dan kompensasi penasihat dan pendiri ilmiah Milo mengatakan," Setelah mengevaluasi data baris teratas dalam persidangan ini, kami sangat terkesan dengan efek gen kita terapeutik untuk mengekspresikan jangka panjang follistatin, tidak hanya untuk perbaikan fungsional, tetapi juga dalam meningkatkan kondisi kesehatan otot pada pasien yang dianalisis. "

Terapi, dikembangkan di Nationwide Children 's Hospital oleh Dr. Mendell dan Dr Brian Kaspar, didasarkan pada pengiriman virus adeno-terkait follistatin 344 untuk meningkatkan kekuatan otot dan mencegah atrofi otot. Ini bisa memiliki aplikasi luas mulai dalam distrofi otot, pengobatan diinduksi atrofi otot kanker dan pengecilan otot terkait usia. Studi klinis yang dilakukan di Rumah Sakit Nationwide Children dan didanai oleh yayasan Induk Proyek MD, juga mengevaluasi keamanan dan kemanjuran pada sembilan pasien dengan inclusion body myositis. Hasil uji coba pada inclusion body myositis akan dipublikasikan pada pertengahan 2015.

CEO Milo Bioteknologi Al Hawkins menyatakan "efek klinis abadi ini signifikan dan panjang memberikan dasar untuk perencanaan studi klinis penting dimulai pada tahun 2015; kami ingin mempercepat pengiriman terapi ini penting untuk pasien dengan pelemahan dystrophies otot. "

# # #

Tentang Milo Bioteknologi
Milo Bioteknologi merupakan perusahaan dalam tahap startup klinis mengembangkan terapi untuk memperkuat otot dan meningkatkan kehidupan pasien dengan penyakit neuromuskuler. Program dengan, AAV1-FS344, mengarah ke ekspresi lokal follistatin, sebuah myostatin inhibitor ampuh. Teknologi inti Milo dikembangkan dan eksklusif lisensi dari Rumah Sakit Anak Nationwide di Columbus, Ohio; Perusahaan yang berbasis di Cleveland, Ohio, dan telah menerima dana dari JumpStart Inc, Cuyahoga County North Coast juga berPeluang memberikan Dana dan dari NIAMS. Kunjungi www.milobiotechnology.com untuk informasi lebih lanjut

sumber : http://milobiotechnology.com