Sarepta Therapeutics Mengumumkan Pasien in Ambulant Pertama pada Studi Eteplirsen untuk Pasien Duchenne Muscular Dystrophy

CAMBRIDGE, Mass -. (BUSINESS WIRE) - 1 November 8, 2014 - Sarepta Therapeutics, Inc (NASDAQSRPT),

pengembang terapi berbasis RNA hari ini mengumumkan bahwa mereka telah memulai dosis dalam studi konfirmasi dari eteplirsen, calon Perusahaan memimpin ekson-skipping terapi untuk pengobatan Duchenne distrofi otot (DMD), pada pasien rawat jalan yang memenuhi criteri tertentu skor tes pada awal mereka 6 menit berjalan kaki.

Ini penelitian open-label, 4658-301 (PROMOVI), yang dirancang untuk mengevaluasi efikasi dan keamanan eteplirsen pada pasien DMD lebih dari 48 minggu dosis, akan dilakukan di sekitar 39 lokasi di seluruh Amerika Serikat dan mencakup hingga 160 pasien. Studi ini akan mendaftar 60-80 anak laki-laki, usia 7-1 tahun dengan genotipe setuju untuk ekson 51 skipping yang akan diperlakukan dengan eteplirsen, sementara tambahan 60-80 pasien dengan genotipe tidak setuju untuk ekson 51 skipping akan berfungsi sebagai kelompok kontrol bersamaan .
  Pasien yang terdaftar dalam kelompok perlakuan penelitian akan menerima infus intravena sekali seminggu dari 30 mg / kg eteplirsen. Data akan dikumpulkan di sejumlah efikasi dan keamanan parameter, termasuk penilaian distrofin dan akan didukung untuk menunjukkan manfaat pada tes berjalan 6 menit dibandingkan dengan kelompok kontrol DMD yang tidak diobati.

"Studi ini konfirmasi dengan eteplirsen pada pasien rawat jalan merupakan langkah penting dalam proses mengkonfirmasikan hasil klinis yang menjanjikan kami capai dalam studi kami sebelumnya 201/202," kata Edward Kaye, MD, Sarepta Chief Medical Officer. "Dengan mengevaluasi populasi yang lebih besar dari anak laki-laki dan memeriksa kedua titik akhir fungsional dan biokimia, kami berharap untuk lebih mendukung bukti potensi manfaat eteplirsen untuk pasien."

Susan Apkon, MD, Principal Investigator di Rumah Sakit Anak Seattle menambahkan, "
dimulainya penelitian ini adalah prestasi yang signifikan bagi masyarakat DMD. Eteplirsen menunjukkan potensi besar sebagai terapi penting, dan saya senang menjadi bagian dari studi ini lebih besar konfirmasi untuk lebih memahami dampak yang eteplirsen mungkin pada keluarga berurusan dengan penyakit yang mengerikan ini. "

sumber :  http://www.sarepta.com